Estratégias de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para medicamentos para doenças raras: uma revisão rápida de escopo / Health Technology Assessment (HTA) strategies for drugs in rare diseases: a rapid scope review

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera os domínios de benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, ética e de equidade no processo de decisão dos gestores em saúde. No contexto dos medicamentos para doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS, dada a baixa disponibilidade de evidências robustas e o alto custo unitário das tecnologias. O objetivo da revisão foi analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras em sistemas de saúde. Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados MEDLINE (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos sobre estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento de doenças raras. Adicionalmente, foram realizadas buscas nas Agências de ATS do Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi qualitativa com o agrupamento dos achados nos seguintes eixos temáticos: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto orçamentário e Perspectiva da sociedade. Foram identificadas 267 publicações, sendo selecionadas 16 das bases de dados indexadas e 7 da literatura cinzenta. Com a análise dos documentos, pode-se concluir que a adoção de critérios específicos harmonizada com o atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos para doenças raras. Concomitante a isso, abordagens no sentido de incentivo a pesquisa e produção de dados de mundo real e a criação de comitês específicos para tratativa do tema nas agências de ATS apresentam-se como alternativa para lidar com as fragilidades no contexto de doenças raras.

The Health Technology Assessment (HTA) considers evidence regarding clinical benefits, epidemiological profile, innovation, cost-effectiveness, ethics and equity in its assessment process to support managers' decisions. In the context of drugs in rare diseases, the work of the ATS is challenging given the low availability of evidence and the high cost of technologies. The objective of the review was to analyze the available strategies for evaluating the demands for incorporating drugs for the treatment of rare diseases in health systems. A rapid review was performed with a structured search in the MEDLINE database (via PubMed), the Cochrane Library and Health Systems Evidence. Studies on strategies for evaluating drugs used to treat rare diseases were included and, additionally, searches were carried out in ATS Agencies in Brazil, Australia, New Zealand, Canada, United Kingdom, France, United States and Germany. The synthesis of the results was qualitative, grouping the major ones into thematic axes: Safety and effectiveness, Cost-effectiveness, Budgetary impact and Society's perspective. 267 publications were identified, 16 selected from indexed databases and 7 from gray literature. With the analysis of the documents, it can be concluded that the adoption of specific criteria harmonized with the current ATS model is a possible path to be followed in the context of drugs for rare diseases. At the same time, approaches to encourage research and the creation of specific committees to deal with the issue in HTA agencies would complement actions towards the consolidation of this work.

Desenvolvimento de um protótipo de software baseado na caderneta de saúde da pessoa idosa / Development of a software prototype based on the health booklet of the elderly person / Desarrollo de un prototipo de software basado en la cartilla de salud de la persona mayor

RESUMO: Objetivo: descrever o desenvolvimento de um protótipo de software baseado na Caderneta de Saúde da Pessoa Idosa, utilizando a Avaliação Heurística para análise de sua usabilidade. Método: pesquisa aplicada de desenvolvimento tecnológico, utilizando a Avaliação Heurística de Nielsen como forma de realizar a análise de usabilidade, iniciada em novembro de 2021 em Juiz de Fora e São João Del Rei. Resultados: o protótipo inicial conta com 5 telas, que contêm alguns dados relevantes para o cuidado em saúde da pessoa idosa, como idade, comorbidades e histórico de alergias. Os idosos conseguirão fazer a edição dos dados pessoais, mas somente os profissionais conseguirão incluir os dados de saúde dos pacientes, com o objetivo de torná-los mais fidedignos. Conclusão: a utilização deste aplicativo contribuirá para atualizar e avançar com o uso de tecnologias voltadas para o cuidado em saúde, e que trará benefícios para os sistemas de saúde e para os usuários.

ABSTRACT Objective: to describe the development of a software prototype based on the Health Booklet for the Elderly, using Heuristic Evaluation to analyze its usability. Method: applied technological development research, using Nielsen's Heuristic Evaluation as a way of carrying out usability analysis, which began in November 2021 in Juiz de Fora and São João Del Rei. Results: the initial prototype has 5 screens, which contain some relevant data for the health care of the elderly, such as age, comorbidities, and history of allergies. The elderly will be able to edit their personal data, but only professionals will be able to include the patient's health data, with the aim of making it more reliable. Conclusion: The use of this application will help to update and advance the use of technologies aimed at health care and will bring benefits to health systems and users.

RESUMEN Objetivo: describir el desarrollo de un prototipo de software basado en la Cartilla de Salud de la Persona Mayor, utilizando la Evaluación Heurística para analizar su usabilidad. Método: investigación aplicada de desarrollo tecnológico, utilizando la Evaluación Heurística de Nielsen como medio para realizar el análisis de usabilidad, iniciada en noviembre de 2021 en Juiz de Fora y São João Del Rei. Resultados: el prototipo inicial cuenta con 5 pantallas, que contienen algunos datos relevantes para el cuidado de la salud de las personas mayores, como la edad, las comorbilidades y el historial de alergias. Los ancianos podrán editar sus datos personales, pero sólo los profesionales podrán incluir los datos de salud del paciente, con el objetivo de hacerlo más fiable. Conclusión: El uso de esta aplicación contribuirá a actualizar y avanzar en el uso de las tecnologías destinadas a la atención sanitaria, y aportará beneficios a los sistemas de salud y a los usuarios.

Reversão das recomendações emitidas pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS após Consultas Públicas / Reversal of the recommendations issued by the National Commission for the Incorporation of Technologies in SUS after Public Consultations

Resumo O trabalho analisou o efeito das Consultas Públicas (CP) e suas contribuições nas recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC). Trata-se de estudo descritivo e retrospectivo, com abordagem qualiquantitativa, com fonte de dados secundárias de acesso público, entre 2012 e 2017. Elaborou-se banco de dados para caracterizar as CP de medicamentos e suas contribuições, o que permitiu identificar casos de reversões entre a recomendação preliminar e final da CONITEC. Analisou-se as contribuições nos casos de reversão para caracterização de eixos argumentativos e tipo de embasamento. Das 307 demandas de incorporação, 205 destes passaram por CP, com 23.894 contribuições. A reversão das recomendações ocorreu em 9% das CP abertas (15 medicamentos), todas no sentido da não incorporação para incorporação. Principais eixos argumentativos trataram de benefícios clínicos e menores eventos adversos, prevalecendo o envio de experiências clínicas e opiniões. Evidencia-se avanços nos processos de incorporação de tecnologias no SUS pela realização da CP e ficou claro o desafio que os tomadores de decisão enfrentam nos espaços institucionais para o aprimoramento da participação social no sentido de fortalecer o benefício público.

Abstract The work analyzed the effect of Public Consultations (PC) and their contributions to the recommendations of the National Commission for the Incorporation of Technologies (CONITEC). This is a descriptive and retrospective study with a qualitative-quantitative approach using a secondary data source of public access, between 2012 and 2017. A database was developed to characterize the PC of medications and their contributions, which allowed the identification of cases of reversals between the preliminary and final recommendation of CONITEC. We analyzed the contributions in cases of reversal for characterization of argumentative axes and type of basis. Of the 307 demands for incorporation of medications, 205 went through PC, with 23,894 contributions. The reversal of the recommendations occurred in 9% of the open PC (15 medications), all in the sense of non-incorporation for incorporation. Main argumentative axes dealt with clinical benefits and minor adverse events, with prevalence of the submission of clinical experiences and opinions. Advances in the processes of incorporation of technologies in the SUS by performing PC were found and the challenge that decision makers face in institutional spaces for the improvement of social participation to strengthen the public benefit was clear.

Judicialização de produtos à base de canabidiol no Brasil: uma análise de 2019 a 2022 / Judicialization of cannabidiol-based products in Brazil: an analysis from 2019 to 2022 / Judicialización de productos a base de cannabidiol en Brasil: un análisis de 2019 a 2022

Este estudo analisou as ações judiciais de pacientes que solicitaram ao Sistema Único de Saúde produtos à base de canabidiol (CBD) durante o período de 2019 a 2022, descrevendo características sociodemográficas, clínicas e jurídicas. Trata-se de um estudo transversal composto pela avaliação das notas técnicas emitidas pelos Núcleos de Apoio Técnico do Judiciário (NatJus), que embasaram as decisões judiciais. Os dados foram obtidos do sistema e-NatJus, do Ministério da Justiça, utilizando técnicas de web scraping. Regressão logística foi empregada para estimar razões de chances com intervalos de 95% de confiança. Foram analisadas 1.115 notas técnicas das ações demandantes de CBD, das quais 54,7% dos pacientes eram do sexo masculino, com idade média de 18,4 anos, em sua maioria da Região Sul do país (38,8%), e 49,6% buscavam tratamento para epilepsia. Das ações com pareceres favoráveis, 28,8% não tinham evidências científicas, 26,5% pleitearam produtos sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária e 25,3% dos que tinham registro não estavam em conformidade com a indicação terapêutica. Os pacientes da Região Nordeste tiveram a chance de parecer favorável aumentada em 3 vezes; e os que tinham diagnóstico de epilepsia, em 2,3 vezes. Os pareceres técnicos que deram suporte aos magistrados para as decisões judiciais das demandas de pacientes por produtos à base de canabidiol no Brasil estavam, em sua maioria, em conformidade com evidências científicas, denotando a importância dos NatJus na qualificação do acesso a produtos medicinais no país.

The study analyzed the lawsuits of patients who requested cannabidiol (CBD)-based products from the Brazilian Unified National Health System during the period from 2019 to 2022, describing sociodemographic, clinical, and legal characteristics. This is a cross-sectional study composed of the evaluation of the technical notes issued by the Center for Technical Support of the Judiciary (NatJus), which supports judicial decisions. The data were obtained from the e-NatJus system, of the Brazilian Ministry of Justice, using web scraping techniques. Logistic regression was used to estimate odds ratios with 95% confidence intervals. We analyzed 1,115 technical notes of the CBD plaintiffs, of which 54.7% of the male patients, with a mean age of 18.4 years, mostly from the South Region of the country (38.8%), and 49.6% sought treatment for epilepsy. Regarding the actions with favorable opinions, 28.8% had no scientific evidence, 26.5% pleaded for products without registration with the Brazilian Health Regulatory Agency, and 25.3% of those that had registration were not in compliance with the therapeutic indication. Patients from the Northeast Region had a chance of a favorable opinion increased by 3.0 times and those diagnosed with epilepsy by 2.3. The expert opinions that supported the magistrates for the judicial decisions regarding the demands of patients for cannabidiol-based products in Brazil were mostly in accordance with scientific evidence, denoting the importance of NatJus in the qualification of access to medicinal products in the country.

El estudio analizó las acciones legales de pacientes que solicitaron al Sistema Único de Salud brasileño productos a base de cannabidiol (CBD) durante el período de 2019 a 2022, describiendo características sociodemográficas, clínicas y legales. Se trata de un estudio transversal compuesto por la evaluación de las notas técnicas emitidas por los Núcleos de Apoyo Técnico del Poder Judicial (NatJus) que basaron las decisiones judiciales. Los datos se obtuvieron del sistema e-NatJus, del Ministerio de Justicia brasileño, mediante técnicas de web scraping. La regresión logística se empleó para estimar los odds ratios con intervalos del 95% de confianza. Fueron analizadas 1.115 notas técnicas de las acciones demandantes de CBD que tenían 54,7 % de los pacientes del género masculino, con una edad media de 18,4 años, en su mayoría de la Región Sur del país (38,8%) y 49,6% buscaban tratamiento para la epilepsia. De las acciones con opiniones favorables, el 28,8% no tenían evidencias científicas, el 26,5% pleitearon productos sin registro en la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria y el 25,3% de los que tenían registro, no estaban en conformidad con la indicación terapéutica. Los pacientes de la Región Nordeste tuvieron la posibilidad de opiniones favorables aumentada en 3,0 veces y los que tenían diagnóstico de epilepsia en 2,3. Los dictámenes técnicos que dieron apoyo a los magistrados para las decisiones judiciales de las demandas de los pacientes por productos a base de cannabidiol en Brasil estaban en su mayoría en conformidad con las evidencias científicas, denotando la importancia de NatJus en la calificación del acceso a productos medicinales en el país.

Interações entre regulação sanitária e Avaliação de Tecnologias em Saúde para cobertura em sistemas de saúde e a integralidade do cuidado / Interactions between health regulation and Health Technology Assessment for coverage in health systems and comprehensive care

Resumo Este estudo analisa as interações entre os processos regulatórios e de avaliação de tecnologias de saúde (ATS) voltados para a cobertura dos sistemas de saúde. Foi realizada revisão em cinco bases de dados visando identificar experiências de articulação entre processos regulatórios e processos de ATS, sendo incluídas 19 publicações. Quanto ao tipo de processo, destacaram-se o early dialogue, scientific advice e parallel advice como forma de interação entre ATS e regulação. Os estudos abordaram a interação entre a ATS e a regulação sanitária para as políticas de cobertura de medicamentos em sistemas de saúde, sendo escassas as evidências em relação a outros produtos. Ademais, essa interação é descrita basicamente para o que se refere à entrada de novas tecnologias nos sistemas de saúde. A interação entre ATS e regulação sanitária resultou na redução de prazos para a comercialização e incorporação da tecnologia nos sistemas de saúde. Os tipos de processo de interação identificados podem apresentar benefícios para todo o sistema de saúde, aumentando a cobertura e a integralidade do cuidado, entretanto, apesar dos avanços, ainda persistem barreiras para a interação entre agências reguladoras e a gestão de sistemas de cobertura.

Abstract This study analyzes the interactions between regulatory and health technology assessment (HTA) processes aimed at health systems coverage. A review was carried out in five databases to identify experiences of articulation between regulatory processes and HTA processes, and 19 publications were selected. Regarding the type of process, early dialogue, scientific advice and parallel advice stood out as forms of interaction between HTA and regulation. The studies addressed the interaction between HTA and health regulation for medicines coverage policies in health systems, with scant evidence in relation to other products. Furthermore, this interaction is basically described according to the entry of new technologies into health systems. The interaction between HTA and health regulation resulted in reduced deadlines for the commercialization and incorporation of the technology into health systems. The types of interaction processes identified can benefit the entire health system, increasing coverage and comprehensiveness of care. However, despite advances, some barriers to interaction between regulatory agencies and the management of coverage systems still persist.

Desinvestimento de tecnologias em saúde no Sistema Único de Saúde: um perfil no período 2012-2022 / Disinvestment of health technologies in the Brazilian Unified Health System: a profile between 2012-2022

O termo "desinvestimento" se refere ao processo de retirada de recursos de intervenções que oferecem pouco ou nenhum ganho em saúde frente a seu custo. O intuito deste processo é reforçar práticas comprovadamente seguras, efetivas ou mais custo-efetivas, otimizando os resultados em saúde e a sustentabilidade econômica dos sistemas de saúde. O objetivo do trabalho foi caracterizar o processo de desinvestimento de medicamentos conduzido pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC) no Sistema Único de Saúde (SUS) entre 2012 e 2022, de forma exploratória através de análise documental dos seus relatórios técnicos de recomendações. Foram coletados nome do medicamento; sua classificação pelo sistema ATC; indicação clínica; demandante; realização de Consulta Pública; modalidade de desinvestimento recomendada e justificativa para o desinvestimento. Também foi avaliado o alinhamento das diretrizes de tratamento com as decisões de desinvestimento e o status de registro sanitário das tecnologias desinvestidas em diferentes ocasiões. Foram avaliados 30 relatórios de recomendação, correspondentes a 90 medicamentos. Três relatórios tiveram como recomendação a manutenção de sete tecnologias de perfil diversificado no SUS. Outros três relatórios eram referentes a tecnologias que foram incorporadas sob a modalidade ad experimentum e que, portanto, foram reavaliadas após três anos no SUS. Quanto às tecnologias efetivamente desinvestidas (80), elas se dividiram principalmente pelos grupos L (agentes antineoplásicos e imunomoduladores; 29,3%), J (anti-infecciosos de uso sistêmico; 21,3%) e A (aparelho digestivo e metabolismo; 20%). As principais indicações clínicas dos medicamentos desinvestidos foram: artrite reumatoide; HIV; hepatite C; e doença de Crohn. Justificativas mais mencionadas foram a indisponibilidade de registro ativo do medicamento no país (24,1%), seguida por problemas relacionados à segurança (20,6%) e efetividade (19,9%). Todas as demandas tiveram origem interna do Ministério da Saúde. Em 31,3%, houve exclusão do medicamento para indicação específica e, em 30%, exclusão total do sistema de saúde; em 27,5%, optou-se por excluir apenas determinada apresentação farmacêutica; em 10% as exclusões foram de apresentação para indicação específica; e em 1,2% ocorreu restrição de uso. Consulta Pública foi realizada em 36% dos casos. Após a publicação da Diretriz de Avaliação de Desempenho de Tecnologias em Saúde no final de 2016, o perfil de medicamentos desinvestidos por categoria ATC e por indicações clínicas adquiriram maior diversidade; as justificativas para o desinvestimento, que antes focavam em questões relacionadas a efetividade e segurança, passaram a se concentrar na indisponibilidade do medicamento no mercado; as modalidades de desinvestimento se acumularam mais em exclusões do SUS e exclusões de apresentação, e a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos se tornou a principal demandante; submissão a consultas públicas subiu de 11,9% para 86,8%. O máximo de adequação estrutural identificado nos relatórios em relação aos tópicos preconizados pela Diretriz foi de 46,2%. Embora as iniciativas de desinvestimento tenham avançado nos últimos anos, o tema ainda enfrenta dificuldades para estabelecer uma agenda sólida no país.

Disinvestment refers to withdrawing resources from interventions that offer little or no health gain compared to their cost, seeking to reinforce practices proven to be safe, effective or more cost-effective and to optimize health outcomes and the economic sustainability of health systems. This study aimed to characterize the drug divestment process conducted by the National Commission for Incorporation of Technologies (CONITEC) in the Brazilian Unified Health System (SUS) between 2012 and 2022, in an exploratory way through their the technical recommendations reports. Drug name and ATC classification, clinical indication, proponents, occurrence of Public Consultation, recommended divestment modality and justifications for disinvestment were evaluated. We also evaluated the agreement of treatment guidelines with disinvestment decisions and the sanitary registration status of technologies disinvested at different times. We evaluated 30 recommendations reports corresponding to 90 drugs. Three reports recommended the maintenance of seven technologies in SUS. Another three reports referred to technologies that were incorporated under the ad experimentum modality and then were reassessed after three years in SUS. As for the technologies effectively disinvested (80), the drugs mainly belonged to the ATC classes L (29.3%), J (21.3%) and A (20%). The main clinical indications of the disinvested drugs were: rheumatoid arthritis, HIV, hepatitis C, and Crohn's disease. The main justifications were absence of market approval for the drug in Brazil (24.1%) and problems related to safety (20.6%) and effectiveness (19.9%). All requests were from the Brazilian Ministry of Health. Public Consultation was carried out in 36% of the situations. There were recommendations to exclude the drug for a specific indication in 31.3% of the cases and total exclusion from the SUS in 30%; exclusion of a particular pharmaceutical presentation and exclusion of presentation for a specific indication occurred in 27.5% and 10%, respectively. After the publication of the Methodological Guideline for Performance Avaliation of Health Technologies ate the end of 2016, the profile of drugs disinvested by ATC category and by clinical indications acquired bigger diversity; the justifications for disinvestment, which previously focused on issues related to effectiveness and safety, passed to focus on the unavailability of the drug on the market; disinvestment modalities concentrated more on SUS exclusions and presentation exclusions; the Secretaria of Science, Technology, Innovation and Strategic Insums became the main proponent of disinvestment demands; submission to public consultations grow up from 11.9% to 86.8%. The maximum structural adequacy identified of the reports in relation to the topics recommended by the Guideline was 46,2%. The lack of standardization and overly simplified reporting formats stood out. Although divestment initiatives have advanced in recent years, this theme still needs to improve in establishing a solid agenda in Brazil.

Relatório de recomendação para adoção de um protocolo estadual para atendimento de casos suspeitos ou confirmados de síndrome de trombose com trombocitopenia (STT) associada à vacinação com as vacinas de vetor de adenovírus não replicante contra a covid-19 em Santa Catarina / Recommendation report for the adoption of a state protocol for the care of suspected or confirmed cases of thrombosis syndrome with thrombocytopenia (STT) associated with vaccination with non-replicating adenovirus vector vaccines against covid-19 in Santa Catarina

Este relatório refere-se à análise crítica dos documentos apresentados pelo CRIE/DIVE/SES/SC para a elaboração de um Protocolo Estadual de atendimento para casos de Síndrome de Trombose com Trombocitopenia (STT) associada à vacinação com vacinas de vetor de adenovírus não replicante contra a COVID-19, baseados na Nota Técnica CGPNI/DEIDT/SVS/MS nº 933/2021. Na Nota Técnica emitida pelo Ministério da Saúde consta uma breve contextualização, a investigação da STT, protocolo de investigação laboratorial, manejo clínico de casos e definição de casos para investigação de STT. O documento enviado pelo CRIE/DIVE/SES/SC intitulado "Fluxograma de Atendimento TTS" apresentou os dados da nota supracitada resumidos com a adição de um fluxograma de atendimento hospitalar. Este relatório visa avaliar e emitir um parecer técnico embasado em evidências científicas sobre a disponibilização dos medicamentos Imunoglobulina Humana intravenosa (IGHIV) e Rivaroxabana para o tratamento de STT, fluxo de aces o aos medicamentos e avaliação do impacto orçamentário, para posterior elaboração de um Protocolo Estadual para esta síndrome, destinado aos profissionais da saúde, pacientes e gestores do estado de Santa Catarina.

Gestão do cuidado ao paciente com doença hemato-oncológica sob a perspectiva do SUS: análise de hospitalizações e avaliação econômica do daratumumabe no tratamento do mieloma múltiplo / Health care manegement for patients with hematologic malignances from the perspective of the Brazilian Public Health System: analysis of hospitalizations and economic evaluation of daratumumab in the treatment of multiple myeloma

Com o objetivo de contribuir para a gestão do Sistema único de Saúde (SUS) no que se refere às neoplasias hematológicas (NH), este trabalho apresenta a elaboração de dois estudos: (a) analise de custos por hospitalização por NH, e (b) avaliação de custo-efetividade da adição de daratumumabe ao esquema de tratamento do Mieloma Múltiplo (MM) em pacientes não elegíveis para transplante autológico de células tronco hematopoiéticas (TCTH). Por meio da extração de dados do sistema de internações hospitalares do SUS, desenvolveu-se uma análise retrospectiva descritiva de frequências e custos das internações por NH de acordo com sua distribuição temporal, espacial (por estados e regiões), e por patologia, na década compreendida entre os anos de 2010 e 2019. Foram também calculados custo médio pro procedimento e taxa de acesso. Foi observado que houve uma tendência de crescimento estável das frequências e dos custos ao longo do período analisado. Além disso, contatou-se uma significativa discrepância na frequência dos procedimentos entre as regiões Norte e Sudeste, que registraram o menor e o maior número de procedimentos, respectivamente. Observou-se também eu a frequência das internações por patologia não refletiu a incidência estimada pela literatura no país para cada uma das patologias avaliadas. Para o estudo de custo-efetividade, foi desenvolvido um modelo de simulação de sobrevida particionado para a adição do daratumumabe ao esquema de tratamento composto por bortezomibe, melfalano e prednisona (VMP). O horizonte temporal de 30 anos e a perspectiva de análise do SUS, foram usados. Com base nos dados da literatura foi possível observar que a adição deste medicamento ao VMP no tratamento desses pacientes pode aumentar a sobrevida global e a sobrevida livre de progressão. Considerados os custos relacionados a esta tecnologia e ao manejo do paciente no cenário brasileiro, no entanto, a inclusão do daratumumabe está aparentemente acima do limiar de aceitabilidade adotado pelo SUS. Para que esta estratégia seja custo-efetiva no cenário observado, a tecnologia precisaria sofrer uma redução de quase 50% no custo. O estudo, portanto, não recomenda a adição do daratumumabe ao VMP no tratamento do MM em pacientes não elegíveis para TCTH.

Aiming to contribute to the management of the Brazilian Public Health System (SUS) regarding hematologic malignances (NH), this work presents the development of two studies: (a) cost analysis per hospitalization for NH, and (b) cost-effectiveness evaluation of adding daratumumab to the treatment scheme for Multiple Myeloma (MM) in patients not eligible for autologous hematopoietic stem cell transplantation (TCTH). By extracting data from the SUS hospital admissions system, we developed a retrospective descriptive analysis of frequencies and costs of NH admissions according to their temporal, spatial distribution (by states and regions), and by pathology, in the decade between the years 2010 and 2019. Average cost per procedure and access rate were also estimated. It was observed that there was a stable growth trend in frequencies and costs over the analyzed period. Furthermore, a significant discrepancy in the procedure frequency was found between the North and Southeast regions, which recorded the lowest and highest number of procedures, respectively. It was also observed that the frequency of hospitalizations per pathology did not reflect the incidence estimated by the literature in the country for each of the pathologies evaluated. For the cost-effectiveness study, a partitioned survival simulation model was developed for the inclusion of daratumumab in the treatment scheme consisting of bortezomib, melphalan, and prednisone (VMP). A 30-year time horizon and the perspective of the SUS were used for the analysis. Based on literature data, it was possible to observe that the inclusion of this drug to VMP in the treatment of these patients can increase overall survival and progression-free survival. Considering the costs related to this technology and patient management in the Brazilian scenario, however, the inclusion of daratumumab is seemingly above the threshold of acceptability adopted by SUS. For this strategy to be cost-effective in the observed scenario, the technology would require a cost reduction of almost 50%. The study, therefore, does not recommend the inclusion of daratumumab to VMP in the treatment of MM in patients not eligible for TCTH.

Novas ferramentas para o diagnóstico de infecção latente por Mycobacterium tuberculosis / New tools for the diagnostics of latent Mycobacterium tuberculosis infection

Esta tese objetivou identificar estratégias de triagem para infecção latente por Mycobacterium tuberculosis (Mtb) ­ ILTB em profissionais de saúde que viabilizem o uso mais eficiente dos recursos disponíveis. No Brasil, recomenda-se que os profissionais de saúde, um dos grupos de risco para a ILTB, realizem triagem periódica para detecção da infecção e aqueles que apresentarem conversão aos testes de diagnóstico, indica-se o tratamento preventivo da tuberculose (TB) ­ TPT uma vez que pessoas com conversão recente apresentam elevada chance de progressão para a doença. Desenvolvemos, no primeiro artigo, um modelo preditivo para identificar profissionais de saúde com maior probabilidade de resultado negativo para dois testes de diagnóstico da ILTB a partir de uma análise secundária de dados publicados anteriormente de 708 profissionais de saúde da atenção primária, de cinco capitais brasileiras, submetidos à prova tuberculínica (PT) e ao Quantiferon®-TB Gold in-tube (QFT-IT®). Construímos um modelo preditivo utilizando árvore de classificação e regressão (CART, classification and regression tree). A avaliação do desempenho foi realizada por meio da análise receiver operating characteristics (ROC) e area under the curve (AUC). Utilizou-se o mesmo banco de dados para validação cruzada do modelo. Entre os 708 profissionais de saúde, 247 (34,9%) apresentaram resultado negativo para os testes. A CART identificou que os médicos e agentes comunitários de saúde apresentaram chances duas vezes maior de testes negativos (probabilidade = 0,60) do que os enfermeiros e técnicos/auxiliares de enfermagem (probabilidade = 0,28) naqueles com menos de 5,5 anos de atuação na atenção primária. Na validação cruzada, a acurácia do modelo preditivo foi de 68% [intervalo de confiança de 95% (IC95%) 65 ­ 71) ], AUC de 62% (IC95% 58 ­ 66), especificidade de 78% (IC95% 74 ­ 81) e sensibilidade de 44% (IC95% 38 ­ 50). Apesar do baixo poder preditivo do modelo, a CART permitiu identificar subgrupos com maior probabilidade de terem ambos os testes negativos. No segundo artigo, analisou-se a razão de custo-efetividade de dois testes de sensibilidade cutânea baseados em antígenos específicos do Mtb -Diaskintest® e C-TST® - e a do QFT-Plus® para o diagnóstico da ILTB comparadas com a estratégia diagnóstica atual (PT) entre profissionais de saúde. Desenvolveu-se um modelo analítico de decisão, representado por coorte hipotética de 100.000 profissionais de saúde, de ambos os sexos, com resultado negativo para a PT no ano anterior, horizonte temporal de cinco anos, na perspectiva do Sistema Único de Saúde. Avaliaram-se três regimes de tratamento para a ILTB: três meses de doses semanais de rifapentina (900 mg) e isoniazida (900 mg) (3HP), seis e nove meses de doses diárias de isoniazida (300 mg) (6H e 9H, respectivamente). Aplicou-se taxa de desconto de 5% na efetividade, medida em casos de TB ativa evitados, e nos custos das estratégias de triagem e de tratamento avaliados, estimados em dólares americanos (US$) com taxa média anual de 2021 de acordo com o Banco Central (US$ 1 = 5,39 reais). Foram realizadas análises de sensibilidade determinística univariada e probabilística. Os testes Diaskintest®, C-TST® e QFT-Plus® apresentam maior especificidade (0,98, 0,98 e 0,97, respectivamente). Os custos com QFT-Plus® foram maiores devido aos equipamentos, mão de obra e ao custo do kit. O Diaskintest® foi o teste mais econômico (US$ 7.042, US$ 5.781 e US$ 18.892 por caso de TB ativa evitado para os regimes de tratamento com 3HP, 6H e 9H, respectivamente), inclusive nas análises de sensibilidade. No cenário nacional, o Diaskintest® foi o teste de melhor custo-efetividade para avaliação anual dos profissionais de saúde.

This thesis aimed to identify screening strategies for tuberculosis infection (TBI) in healthcare workers (HCW) that enable the most efficient use of available resources. Investigation of TBI in HCWs is recommended in Brazil as part of the worker's pre-employment and periodic (annual) health visits. HCWs with a first tuberculin skin test (TST) induration < 10 mm are invited to repeat the test in one to three weeks to assess the booster effect (induration size increment of 10 mm). Those with a persistent TST < 10 mm will undergo a one-step TST every 12 months. TPT is recommended when conversion (10 mm increment over latest induration size) occurs. We developed, in the first manuscript, a predictive model to identify HCWs best targeted for TBI screening. We carried out a secondary analysis of previously published results of 708 HCWs working in primary care services in five Brazilian State capitals who underwent two TBI tests: tuberculin skin test and Quantiferon®-TB Gold in-tube. We used a classification and regression tree (CART) model to predict HCWs with negative results for both tests. The performance of the model was evaluated using the receiver operating characteristics (ROC) curve and the area under the curve (AUC), cross-validated using the same dataset. Among the 708 HCWs, 247 (34.9%) had negative results for both tests. CART allowed us to identify that physicians or a community health agents were twice more likely to be uninfected (probability = 0.60) than registered or aid nurse (probability = 0.28) when working less than 5.5 years in the primary care setting. In cross validation, the predictive accuracy was 68% [95% confidence interval (95%CI): 65 ­ 71], AUC was 62% (95%CI 58 ­ 66), specificity was 78% (95%CI 74 ­ 81), and sensitivity was 44% (95%CI 38 ­ 50). Despite the low predictive power of this model, CART allowed to identify subgroups with higher probability of having both tests negative. In the second manuscript, we analyzed the cost-effectiveness of two TB antigen-based skin tests (TBST) using the recombinant ESAT-6 and CFP-10 immunogens (Diaskintest® and C-TST®) and of QFT-Plus® for TBI diagnosis compared with the current standard of care, TST, among HCWs in Brazil. A state-transition Markov model was created, simulating a cohort of 100,000 HCWs (five annual cycles) for TBI treatment scenarios with 3 months of weekly doses of rifapentine (900 mg) and isoniazid (900 mg) (3HP). We adopted the Brazilian public health system perspective. Effects [tuberculosis disease (TBD) averted) and costs for screening and treating TBI were discounted at 5%. Incremental cost-effectiveness per TBD averted was calculated. Hypothetical cohort of 100,000 HCWs of both sexes with a negative result of TST in the previous year. Diaskintest®, C-TST® and QFT-Plus® tests have higher specificity (0.98, 0.98 and 0.97, respectively). Costs with QFT-Plus® were higher due to equipment, human labor and cost of the kit by test. Diaskintest® was the most cost-effective test (US$ 7,042, US$ 5,781, and US$18,892 per case of TBD averted for the 3HP, 6H, and 9H treatment regimens, respectively), including sensitivity analyses. In the Brazilian scenario, Diaskintest® is the most cost-effective test for sequential testing of HCWs.

Avaliação de tecnologias em saúde na saúde suplementar brasileira: a dualidade entre o público e o privado sob a luz da Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde / Health Technologies Assessment in private health insurance sector: the duality between public and private in the light of the National Policy on Health Technologies Management

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) respalda políticas públicas na gestão de tecnologias em diversos países. Sua relevância vem sendo ampliada no atual contexto de custos crescentes e recursos escassos com que os sistemas de saúde convivem. Ao proporcionar decisões embasadas nas melhores evidências disponíveis, centrada nas necessidades dos pacientes e das sociedades, considerando benefícios, riscos e custos das tecnologias a serem incorporadas, favorece a alocação mais racional dos recursos escassos. No Brasil, foi principalmente a partir do ano 2000 que a institucionalização da ATS avançou. Em 2009, foi publicada a Política Nacional de Gestão Tecnologias em Saúde (PNGTS), com os objetivos de maximizar os benefícios de saúde a serem obtidos com os recursos disponíveis, e de promover as diretrizes e orientações a todos os atores que participam das atividades de ATS no País. O Ministério da Saúde (MS) capitaneou esse processo que culminou em 2011 com a promulgação da Lei 12.401/11, que instituiu a Comissão Nacional para Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC). Entre outras instituições, a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) participou ativamente dos comitês do MS voltados para implementação da ATS. No entanto, mesmo diante de uma política única, o sistema público e a saúde suplementar trilharam diferentes caminhos nesse processo. O objetivo desta tese consistiu em descrever e analisar a institucionalização da ATS na saúde suplementar brasileira, observando as consonâncias e dissonâncias existentes entre os setores público e privado neste processo e identificando as possíveis consequências para o sistema de saúde. Para tanto, se valeu de método qualitativo, tendo como principais fontes de evidências, a revisão bibliográfica, a análise documental e entrevistas semiestruturadas com atores-chaves, escolhidos por terem participado do processo, ativamente, em diferentes momentos e áreas de atuação. Os resultados indicam que diversos fatores contribuíram para uma maior morosidade na institucionalização da ATS na saúde suplementar, como, por exemplo: questões políticas internas e externas à ANS; o comportamento do mercado das empresas operadoras de planos e seguros privados de saúde; além de interferências diretas dos Poderes Executivo e Legislativo nas atividades de incorporação de tecnologias da ANS. Como consequências da dicotomia público privada na implementação das políticas públicas de ATS foram sinalizadas, principalmente, a ineficiência e retrabalho nos processos de incorporação de tecnologias, e o aumento das inequidades no acesso às tecnologias no sistema de saúde. Conclui-se que muitos são os desafios inerentes a implementação de políticas públicas de ATS nos diversos países, e também aqui, dado que estas perpassam por interesses conflitantes dos diferentes stakeholders que atuam no sistema. Contudo, os resultados dessa tese apontam para as vantagens de se almejar uma política única e sólida de ATS no País, que privilegie o fortalecimento da utilização das evidências científicas nas difíceis escolhas que permeiam a área da saúde.

Health Technology Assessment (HTA) supports public policies in the management of technologies in several countries. Its relevance has been increasing in the current context of rising costs and scarce resources with which health systems coexist. By providing decisions based on the best available evidence, centered on the needs of patients and societies, considering the benefits, risks, and costs of the technologies to be incorporated, it favors a more rational allocation of scarce resources. In Brazil, it was mainly from the year 2000 that the institutionalization of HTA advanced. In 2009, the National Policy on Health Technology Management (PNGTS, in the Portuguese acronym) was published, with the objective of maximizing the health benefits to be obtained with the available resources and promoting guidelines to all actors who participate in the activities of HTA in the country. The Ministry of Health (MS) led this process that culminated in 2011 with the enactment of Law 12,401/11, which established the National Commission for the Incorporation of Technologies in the Unified Health System (CONITEC, in the Portuguese acronym). Among other institutions, the National Regulatory Agency for Private Health Insurance (ANS) actively participated in the MS committees focused on the implementation of HTA. However, even in the face of a single policy, the public system and the private health insurance sector followed different paths in this process. The objective of this thesis was to describe and analyze the institutionalization of HTA in Brazilian private health insurance sector, observing the existing consonances and dissonances between the public and private sectors in this process and identifying the possible consequences for the health system. For that, it used a qualitative method, using as main sources of evidence, the bibliographic review, document analysis and semi-structured interviews with key actors, chosen for having participated in the process, actively, at different times and areas of activity. The results indicate that several factors contributed to a greater delay in the institutionalization of HTA in the private health insurance sector, such as: internal and external political issues to the ANS; the market behavior of companies operating private health plans and insurance; in addition to direct interference by the Executive and Legislative Powers in the activities of incorporation of technologies by ANS. As a consequence of the public-private dichotomy in the implementation of public HTA policies, the inefficiency and rework in the technology incorporation processes, and the increase in inequities in access to technologies in the health system, were signaled. It is concluded that there are many challenges inherent to the implementation of public HTA policies in different countries, and also here, given that they permeate conflicting interests of the different stakeholders that work in the system. However, the results of this thesis point to the advantages of aiming for a single and solid HTA policy in the country, which privileges the strengthening of the use of scientific evidence in the difficult choices that permeate the healthcare area.

Avaliação de tecnologia assistiva sobre câncer de próstata e mama para deficientes visuais em países lusófonos / Evaluation of assistive technology about prostate and breast cancer for visually impaired persons in portuguese-speaking countries / Evaluación de tecnología de asistencia en cáncer de próstata y mama para personas con discapacidad visual en países de habla portuguesa

Objetivo: Avaliar a acessibilidade de tecnologia assistiva sobre câncer de próstata e de mama por deficientes visuais de dois países lusófonos. Métodos: Estudo metodológico de avaliação de tecnologia assistiva em saúde. Dados coletados com instrumento validado, constituído por 17 itens distribuídos nos atributos objetivos, acesso, clareza, estruturação e apresentação, relevância e eficácia e interatividade. Na análise, aplicaram-se Teste Qui-quadrado de Pearson, Teste Exato de Fisher ou Razão de Verossimilhança de acordo com os pressupostos dos testes. Os aspectos éticos foram respeitados. Resultados: A amostra foi de 62 participantes. As variáveis que tiveram diferenças estatísticas significantes foram escolaridade (p=0,006), tipos de deficiência (p=0,010) e desenvolvimento da deficiência (p= 0,005). Todas os atributos e itens obtiveram boas avaliações com alguns tópicos que não houve diferença estatística em ambos os países. Conclusão: As tecnologias assistivas sobre câncer de mama e próstata foram bem avaliadas, independente do país, brasileiros e portugueses as consideraram adequadas. (AU)

Objective: To evaluate the accessibility of assistive technology about prostate and breast cancer by visually impaired persons in two Portuguese-speaking countries. Methods: Methodological study of an assess assistive health technology. Data were collected from a validated instrument, comprising of 17 items distributed in the attributes, objective, access, clarity, structure and presentation, relevance and effectiveness and interactivity. In the analysis, the Pearson's Chi-squared test and the Fisher's exact test or likelihood ratios were applied according to the assumptions of the tests. The ethical aspects involved in the research were respected. Results: The sample was of 62 participants. The variables that exhibited any statistical diferences ware: schooling (p = 0.006); types of disabilities (p = 0.010) and; disabilities development (p = 0.005). All attributes and items had good evaluations, with some topics that there was no statistical difference among the countries. Conclusion: Assistive technology about prostate and breast cancer were well evaluated, regardless of the country, were considered adequate by brazilians and portuguese. (AU)

Objetivo: Evaluar la accesibilidad de la tecnología de asistencia en el cáncer de próstata y mama por personas con daño visual de dos países de habla portuguesa. Métodos: Estudio metodológico para evaluar la tecnología asistencial sanitaria. Datos recolectados con un instrumento validado, compuesto por 17 ítems distribuidos en los atributos objetivos, acceso, claridad, estructuración y presentación, relevancia y efectividad e interactividad. En el análisis se aplicó la prueba de chi-cuadrado de Pearson, la prueba exacta de Fisher o razón de verosimilitud según los supuestos de las pruebas. Se respetaron los aspectos éticos. Resultados: La muestra estuvo formada por 62 participantes. Las variables que presentaron diferencias estadísticamente significativas fueron educación (p = 0,006), tipos de discapacidad (p = 0,010) y desarrollo de la discapacidad (p = 0,005). Todos los atributos e ítems obtuvieron buenas evaluaciones con algunos temas que no hubo diferencia estadística en ambos países. Conclusion: Las tecnologías de asistencia en cáncer de mama y próstata fueron bien evaluadas, independientemente del país, brasileños y portugueses las consideraron apropiadas. (AU)

Transformando incertezas em regulamentação legitimadora? As decisões das agências NICE e CONITEC para doenças raras / Transforming uncertainties into legitimate regulation? NICE and CONITEC agencies' decisions on rare diseases

Resumo A avaliação de tecnologias em saúde (ATS), enquanto prática científica e tecnológica é, ao mesmo tempo, um desafio, a fim de determinar o valor das tecnologias a serem incorporadas. Este estudo teve como objetivo explorar e comparar os resultados e elementos técnicos das avaliações emitidas para doenças raras, entre a agência inglesa (NICE) e a brasileira (CONITEC). A primeira etapa do estudo envolveu a busca sistemática das avaliações no período de 2013 a 2019. Na segunda etapa, os relatórios foram analisados com base em: (i) revisão narrativa descritiva e (ii) cálculo da frequência absoluta e relativa de acordo com cada domínio e componente (elemento) aplicado do modelo da rede Europeia de ATS. O total de 24 medicamentos foram distintamente avaliados no período do estudo. Por meio de 126 questões (elementos) distribuídas entre nove domínios, a análise revelou que 67 (53,2%) e 44 (35,0%) estavam descritas nos relatórios, 42 (33,3%) e 59 (47,0%) foram consideradas apenas parcialmente e 17 (13,5%) e 23 (18,0%) não foram consideradas nos relatórios do NICE e da CONITEC, respectivamente. Foi constatado uma concordância relativamente baixa da agência brasileira em relação à inglesa nos relatórios emitidos para doenças raras. Permanece indeterminado se as agências são capazes de capturar os diversos valores desses medicamentos, bem como gerenciar as incertezas nas avaliações.

Abstract As a scientific and technological practice, the evaluation of health technologies (HTA) is, at the same time, a challenge to determine the value of the technologies to be incorporated. This study aimed to explore and compare the results and technical elements of the evaluations issued for rare diseases between the English (NICE) and the Brazilian agency (CONITEC). The first part of the study involved the systematic search for evaluations from 2013 to 2019. In the second stage, the reports were analyzed based on: (i) descriptive narrative review; and (ii) calculation of the absolute and relative frequency according to each domain and component (element) applied in the European HTA network model. Twenty-four medicines were distinctly assessed during the study period. Through 126 questions (elements) distributed among nine domains, the analysis revealed that 67 (53.2%) and 44 (35.0%) were described in the reports, 42 (33.3%) and 59 (47.0 %) were only considered partially, and 17 (13.5%) and 23 (18.0%) were not considered in the NICE and CONITEC reports, respectively. We identified a relatively low agreement between the Brazilian agency with the English agency in the reports issued for rare diseases. It remains to be seen whether the agencies are able to capture the various values ​​of these medicines, as well as manage uncertainties in the evaluations.

Application of the MCDA method for assessing new technologies for familial hypercholesterolaemia treatment / Aplicação do método MCDA para avaliar novas tecnologias para o tratamento da hipercolesterolemia familiar

Objective: Familial hypercholesterolaemia is a hereditary disease characterized by very high levels of low-density lipoprotein cholesterol and an elevated risk of early-onset cardiovascular disorders. New drugs provide alternatives for the treatment of patients with homozygous familial hypercholesterolaemia. The study aims to explore a practical application of multiple-criteria decision analysis on prioritization of new and emerging technologies for familial hypercholesterolaemia. Methods: The decision model was constructed using the MACBETH method. There were three stages: structuring the problem, measuring the performance of alternatives, and building the model. The weights for alternatives and levels were obtained by indirect comparisons, which evaluated the attractiveness of the performance levels of the criteria using the swing weights technique. Results: The drugs lomitapide, ezetimibe, evolocumab, and mipomersen were selected as alternatives for decision-making. "Cardiovascular Death", "Stroke" and "Acute Myocardial Infarction" had the three most significant weights. The criteria with the lowest weights were "Comfort" and "LDL-C Reduction". The top-ranked technology was evolocumab, with an overall score of 59.87, followed by ezetimibe, with a score of 37.21. Conclusion: How to apply the result of a higher score in the actual decisionmaking process still requires further studies. The case in question showed that evolocumab has more performance benefits than other drugs but with a cost approximately 50 times higher

Objetivo: A hipercolesterolemia familiar é uma doença hereditária caracterizada por níveis muito elevados de lipoproteína de baixa densidade (LDL-colesterol) e um risco elevado de doenças cardiovasculares de início precoce. Novos medicamentos oferecem alternativas para o tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica. Esse estudo tem como objetivo explorar uma aplicação prática da análise de decisão multicritério na priorização de tecnologias novas e emergentes para hipercolesterolemia familiar. Métodos: O modelo de decisão foi construído usando o método MACBETH. Três etapas foram criadas: estruturação do problema, mensuração do desempenho das alternativas e construção do modelo. Os pesos para alternativas e níveis foram obtidos por comparações indiretas, que avaliaram a atratividade dos níveis de desempenho dos critérios usando a técnica de pesos de balanço. Resultados: Os medicamentos lomitapida, ezetimiba, evolocumabe e mipomersen foram selecionados como alternativas para a tomada de decisão. "Morte Cardiovascular", "Acidente vascular cerebral" e "Infarto Agudo do Miocárdio" tiveram os três pesos mais significativos. Os critérios com os menores pesos foram "Conforto" e "Redução do LDL-C". A tecnologia mais bem avaliada foi o evolocumabe, com pontuação geral de 59,87, seguido da ezetimiba, com pontuação de 37,21. Conclusão: Ainda são necessários estudos para determinar como aplicar o resultado de uma pontuação mais alta no processo de tomada de decisão. O caso em questão demonstrou que o evolocumabe tem benefícios mais significativos em relação aos outros medicamentos, mas com um custo cerca de 50 vezes maior

Health Technology Assessment: informed by science or in the service of politics? / Avaliação de Tecnologias em Saúde: informada pela ciência ou a serviço da política?

ABSTRACT The youth of Health Technology Assessment (HTA), as an institutional policy at the national level, signals the need to reflect on how its implementation took place under the perspective of its insertion in health policy and the scientific field. At the end of its first decade, these questions arise: has HTA translated into a health policy informed by science? Has its scientific foundation been used in the service of politics? To understand this political process, we apply the multiple-streams framework formulated by John Kingdon. The use of science to inform policy and the political use of science present themselves in an unstable balance. The survival of this policy will depend not only on science but on the art of orchestrating the interests of various agents so that HTA becomes a health policy for strengthening and sustainability of SUS.

RESUMO A juventude da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), enquanto política institucional no âmbito nacional, sinaliza a necessidade de uma reflexão sobre como se deu sua implementação, sob as perspectivas de sua inserção na política de saúde e do campo científico. Ao final de sua primeira década, levantam-se as perguntas: a ATS se traduziu em uma política de saúde (policy) informada pela ciência? Sua fundamentação científica foi usada a serviço da política (politics)? Para compreender esse processo político, aplicamos a teoria de múltiplos fluxos formulada por John Kingdon. Estabeleceu-se um equilíbrio instável entre o uso da ciência para informar a política e o uso político da ciência. A sobrevivência dessa política dependerá não só da ciência, mas da arte de orquestrar os interesses dos vários agentes, de forma que a ATS se torne uma política de saúde de fortalecimento e sustentabilidade do SUS.

Avaliação da economicidade e da vantajosidade nas Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo / Assessment of the economic savings and advantages of Productive Development Partnerships / Evaluación de la economicidad y las ventajas de las Asociaciones para el Desarrollo Productivo

A política das Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo surgiu como uma estratégia do Governo Federal brasileiro em prol do fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde. Apesar de a primeira parceria datar do ano de 2009, o seu marco regulatório foi consolidado apenas em 2014, quando foram descritos oito objetivos da política. Desses, o presente artigo se propôs a avaliar especificamente o quarto objetivo: "proteger os interesses da Administração Pública e da sociedade ao buscar a economicidade e a vantajosidade, considerando-se preços, qualidade, tecnologia e benefícios sociais". Para tal, foi realizada uma avaliação dos resultados da política, por meio de uma abordagem metodológica mista, com a proposição de quatro indicadores de avaliação de resultados. Os resultados da análise quantitativa permitiram confirmar que houve redução nos custos de aquisição em 37 dos 39 medicamentos avaliados após o início da política, ao mesmo tempo em que houve aumento na quantidade adquirida em 38 dos 39 medicamentos. Por sua vez, a análise qualitativa permitiu observar uma falta de planejamento dos gestores públicos e de observância às normativas da política no que concerne ao princípio da vantajosidade. Aproximadamente 40% dos medicamentos estudados não passaram por uma avaliação de tecnologias em saúde pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde, o que gera dúvidas em relação à sua vantajosidade para a Administração Pública, que é medida pelo custo-efetividade dos medicamentos incorporados na política.

The policy for Productive Development Partnerships emerged in Brazil as a Federal Government strategy to strengthen the Health Economic-Industrial Complex. Although the first partnership dates back to 2009, the regulatory framework was only consolidated in 2014, when eight policy objectives were described. Of these, this article is intended to specifically evaluate the fourth objective: "to protect the interests of the Public Administration and society by seeking economic savings and advantage, considering prices, quality, technology, and social benefits". An assessment of the policy results was performed through a mixed methodological approach, by proposing four assessment indicators. The quantative analysis results confirmed a reduction in the purchase price for 37 of the 39 drugs assessed after the policy implementation, while there was an increase in the amounts purchased in 38 of the 39 drugs. On the other hand, the qualitative analysis revealed a lack of planning by public administrators and lack of compliance with the policy guidelines related to the principle of advantageousness. Approximately 40% of the drugs studied did not undergo a health technology assessment by the Brazilian National Commission for the Incorporation of Technologies in the Unified Health System, raising doubts with regards to the advantage for the Public Administration, which is measured by the cost-effectiveness of the drugs incorporated by the policy.

La política de las Asociaciones para el Desarrollo Productivo surgió como estrategia del Gobierno Federal brasileño a favor del fortalecimiento del Complejo Económico-Industrial de la Salud. En que pese a la primera colaboración haber ocurrido en 2009, su marco regulatorio se consolidó solamente en 2014, cuando se describieron ocho objetivos de la política. De estos, el presente artículo se propuso a evaluar específicamente el cuarto objetivo: "proteger los intereses de la Administración Pública y de la sociedad, al buscar la economicidad y sus ventajas, considerándose precios, calidad, tecnología y beneficios sociales". Para ello, se realizó una evaluación de los resultados de la política, mediante un abordaje metodológico mixto, con la propuesta de cuatro indicadores de evaluación de resultados. Los resultados del análisis cuantitativo permitieron confirmar que hubo reducción en los costes de adquisición en 37 de los 39 medicamentos evaluados tras el inicio de la política, al mismo tiempo que hubo un aumento en la cantidad adquirida en 38 de los 39 medicamentos. A su vez, el análisis cualitativo permitió observar una falta de planificación de los gestores públicos y de observancia de las normativas de la política, en lo que concierne al principio de ventajas. Aproximadamente un 40% de los medicamentos estudiados no pasaron por una evaluación de tecnologías en salud por la Comisión Nacional de Incorporación de Tecnologías en el Sistema Único de Salud, lo que genera dudas en relación a sus ventajas para la Administración Pública, que es medida por el coste-efectividad de los medicamentos incorporados en su política.

Avaliação Econômica de um Serviço de Telemedicina para ampliação da Atenção Primária à Saúde no Rio Grande do Sul: o microcusteio do Projeto TeleOftalmo / Economic Evaluation of a Telemedicine Service to expand Primary Health Care in Rio Grande do Sul: TeleOftalmo's microcosting analysis

Resumo Este estudo avaliou o custo de um serviço público de telediagnóstico em oftalmologia. O método de custeio baseado em atividades e tempo (TDABC) foi adotado para examinar os componentes de custos relacionados à teleoftalmologia. Com este método, também foi possível estabelecer o custo unitário padrão que o telediagnóstico deveria ter, dada a capacidade instalada e utilização de profissionais. Dados de um ano de telediagnósticos foram considerados, e avaliou-se a mudança do custo por telediagnóstico ao longo do período de adaptação da tecnologia no sistema. O custo padrão calculado por diagnóstico oftalmológico a distância foi de R$ 119, considerando a emissão de 1.080 laudos de telediagnóstico oftalmológico por mês. Foi identificado um desequilíbrio entre as atividades que sugere a capacidade do método TDABC orientar ações de gestão e melhoria na alocação dos recursos. Ao longo de um ano, o custo unitário real passou de R$ 783 para R$ 283, ainda havendo espaço para se aproximar do custo padrão estimado. Avaliações econômicas parciais possuem importante aporte para subsidiar a incorporação de novas tecnologias. O TDABC merece destaque nesse sentido, pois permite obter informações mais precisas sobre custo da tecnologia, melhorando a capacidade de dimensionamento e gerenciamento da organização de saúde.

Abstract This study evaluated the cost of public telediagnostic service in ophthalmology. The time-driven activity-based costing method (TDABC) was adopted to examine the cost components related to teleophthalmology. This method allowed us to establish the standard unit cost of telediagnosis, given the installed capacity and utilization of professionals. We considered data from one year of telediagnoses and evaluated the cost per telediagnosis change throughout technology adaptation in the system. The standard cost calculated by distance ophthalmic diagnosis was approximately R$ 119, considering the issuance of 1,080 monthly ophthalmic telediagnostic reports. We identified an imbalance between activities, which suggests the TDABC method's ability to guide management actions and improve resource allocation. The actual unit cost fell from R$ 783 to R$ 283 over one year - with room to approach the estimated standard cost. Partial economic evaluations contribute significantly to support the incorporation of new technologies. The TDABC method deserves prominence, as it enables us to retrieve more accurate information on the cost of technology, improving the scalability and management capacity of the healthcare system.

Active Teaching-Learning Strategies for Family Medicine Preceptors in the EURACT / Estratégias Didáticas Ativas de Ensino-Aprendizagem para Preceptores de Medicina de Família e Comunidade no EURACT

Abstract: Introduction: The Family Doctor (FD), whose scope of action is Primary Health Care (PHC), is a professional trained to care for people, their families, and communities. The best FD training should be performed through Medical Residency Programs in Family Medicine (MRPFM), an in-service teaching field where a preceptor, also a FD, accompanies the resident. A pedagogically well-trained preceptor can work in the learning process of young doctors, who in turn are able to develop the necessary skills to work as a future FD. Active Learning Methodologies (ALM) are based on critical pedagogy and work with problems for the development of teaching-learning processes. They seek the theory from the practice, thus preparing the students to become aware of their environment and act aiming at its transformation. ALMs are achieved in the pedagogical processes through Active Teaching-Learning Strategies (ATLS), which are effective pedagogical resources used by the preceptors in the residents' daily training. They can be divided into two groups: Active Teaching-Learning Dynamics and Active Teaching Actions. This article reports on the effects of a training course for Family Medicine preceptors on the use of Active Teaching-Learning Dynamics and Active Teaching Actions. Method: Qualitative comparative case study using sociodemographic survey, individual semi structured interview and field notes. The information was examined under content analysis, having participated ten preceptors from four MRPFM from the state of São Paulo, Brazil (half having attended the Leonardo EURACT level 1 course and half not having done so). Results: Those preceptors who attended the course expressed having more knowledge and use of Active Teaching-Learning Strategies, specifically of Active Teaching-Learning Dynamics and Active Teaching Actions. Conclusions: It was observed that the Leonardo EURACT level 1 teaching technology modifies the teaching practice of those who took the course, as they demonstrate a greater use and domain of its tools in their pedagogical practice. Moreover, the course allows a greater understanding of the presented dynamics and activities, thus promoting the residents' critical learning and encouraging autonomy.

Resumo: Introdução: O médico de família e comunidade (MFC) tem como campo de atuação a atenção primária à saúde, sendo preparado para atuar no cuidado das pessoas, famílias e comunidade. Sua formação ideal deve acontecer em Programas de Residência Médica em Medicina de Família e Comunidade (PRMMFC), campo de ensino em serviço em que um preceptor, também MFC, acompanha o residente. O preceptor pedagogicamente bem formado consegue atuar no processo de aprendizado do residente para que desenvolva as competências necessárias para seu futuro exercício profissional. As metodologias ativas de aprendizagem (MAP) ancoram-se na pedagogia crítica e trabalham com problemas para o desenvolvimento dos processos de ensino-aprendizagem. Partem da prática e, a partir dela, buscam a teoria; com isso, preparam o residente para tomar consciência de seu mundo e atuar na transformação dele. As MAP são concretizadas nos processos pedagógicos pelas estratégias didáticas ativas de ensino-aprendizagem, recursos pedagógicos efetivos utilizados pelos preceptores no cotidiano de formação do residente. São divididas em dois grupos: dinâmicas ativas de ensino-aprendizagem e ações para o ensino ativo. Este artigo relata os efeitos de um curso de formação para preceptores de MFC no uso de dinâmicas ativas de ensino e ações para o ensino ativo no processo de preceptoria em PRMMFC. Método: Pesquisa qualitativa, do tipo estudo de caso comparativo mediante o uso de formulário sociodemográfico, entrevista individual semiestruturada e diário de campo. As informações produzidas foram examinadas por análise de discurso, tendo participado dez preceptores de quatro PRMMFC do estado de São Paulo, Brasil (metade realizou o curso Leonardo EURACT nível 1 e metade não). Resultados: Os preceptores que fizeram o curso demonstraram maior conhecimento e uso de utilização de estratégias didáticas de aprendizagem, especificamente dinâmicas ativas de ensino-aprendizagem e ações para o ensino ativo. Conclusões: Foi possível perceber que a tecnologia de ensino Leonardo EURACT nível 1 modifica a prática de ensino dos preceptores que o cursaram, pois demonstram maior uso e domínio das ferramentas na sua prática pedagógica. Além disso, o curso possibilita maior compreensão das dinâmicas e ações apresentadas e, assim, promove o aprendizado dos residentes de forma crítica e estimulando a autonomia.

Análise das demandas judiciais por medicamentos no Estado do Rio Grande do Norte / Analysis of lawsuits for medicines in the State of Rio Grande do Norte

A judicialização da saúde, especialmente no acesso a medicamentos, é um fenômeno complexo, multifatorial que envolve aspectos técnico-científicos, legais, econômicos e sociais, podendo trazer implicações diversas para a saúde pública. Com o reconhecimento constitucional da saúde como um direito e a implantação do Sistema Único de Saúde (SUS), um número cada vez maior de cidadãos tem buscado o Poder Judiciário para garantir a promessa constitucional, e o número de processos tem crescido ao longo dos anos. Dada sua relevância, o tema da judicialização vêm sendo debatido em diversos espaços: na sociedade, no meio acadêmico, por instituições jurídicas e por gestores da saúde. Entretanto ainda não foi possível traçar um panorama nacional da judicialização de medicamentos no Brasil, havendo uma marcante concentração de pesquisas nas regiões Sudeste e Sul do país. Nesse contexto, o objetivo desse estudo foi identificar e analisar as demandas judicias por medicamentos no Estado do Rio Grande do Norte, buscando descrever as características sociodemográficas, médico-sanitárias e judiciais das ações, fazendo uma análise à luz das políticas de medicamentos vigentes e analisando suas possíveis interfaces com o processo de incorporação de tecnologias no SUS. Para tanto, foi conduzido um estudo descritivo, exploratório e retrospectivo, cuja unidade de análise foram os processos individuais solicitando medicamentos ao Estado do Rio Grande do Norte, entre os anos de 2013 a 2017. Os dados foram obtidos junto a Secretaria Estadual de Saúde Pública (SESAP/RN), e as informações dos processos foram coletadas através de consulta ao sítio eletrônico do Tribunal de Justiça do RN. Foram analisados 987 processos, em que foram solicitados 1517 medicamentos. A maioria dos demandantes foi do sexo feminino (58,8%), residentes no interior do Estado, com idade média de 48,3 anos, representadas predominantemente por assistência jurídica pública (52,8%) e com prescrição oriunda de serviços médicos privados (38,1%). A maioria dos medicamentos pleiteados (61,7%) não estavam incorporados ao SUS, porém, em 75% dos casos, havia alternativa terapêutica. Em 13,6% das ações, ao menos 1 medicamento foi prescrito para uso off-label. Mesmo os medicamentos judicializados que faziam parte da Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (Rename), foram constantemente solicitados para indicações não recomendadas nos protocolos oficiais. Em 68% dos casos, houve acesso ao medicamento, sendo o autor responsável pela compra em 56,1% deles, via bloqueio de verbas públicas. O medicamento mais solicitado foi a insulina glargina (74 pedidos). Medicamentos não disponíveis no SUS e frequentemente solicitados nas demandas judiciais tendem a ser incorporados posteriormente, passando a integrar a política de saúde. Dos 10 medicamentos com maior número de ações judiciais, 4 foram posteriormente incorporados ao SUS, com destaque para as insulinas análogas. Em relação ao processo de incorporação desses medicamentos, observou-se que predominaram demandas internas (60%), e a minoria contou com avaliações econômicas (40%), sendo a principal justificativa utilizada no embasamento das decisões, a presença de evidência científica. Porém, foi observada mudança de posicionamento após a expressiva participação em consultas públicas e a judicialização dos medicamentos é mencionada em alguns relatórios. Os resultados mostraram que a via judicial tem se consolidado como forma de acesso a medicamentos no Rio Grande do Norte, inclusive por cidadãos residentes no interior do Estado, que conseguem assistência jurídica gratuita. Foram solicitados principalmente medicamentos ainda não incorporados ao SUS, e essas solicitações frequentemente violaram regras sanitárias e de gestão da Assistência Farmacêutica. O bloqueio de verbas públicas para o cumprimento dessas decisões é outro fator preocupante para o gestor do SUS, pois compromete a execução das políticas de medicamentos programadas, podendo enfraquecer a execução dessas. No processo de incorporação de medicamentos alvo de demandas judiciais, observou-se que apesar da preponderância do embasamento técnico-científico nas decisões de incorporação de medicamentos no SUS, houve influência indireta da judicialização no processo de tomada de decisão (AU).

The judicialization of health, especially in access to medicines, is a complex and multifactorial phenomenon that involves technical-scientific, legal, economic and social aspects, and may have different implications for public health. With the constitutional recognition of health as a right and the implementation of the Unified Health System (Sistema Único de Saúde - SUS), an increasing number of citizens have sought the Judiciary to guarantee the constitutional promise, and the number of lawsuits has grown over the years. As a relevant question, the theme of judicialization has been debated in several spaces: in society, in academia, by legal institutions and by health managers. However, it has not yet been possible to draw a national panorama of the judicialization of medicines in Brazil, with a marked concentration of research in the Southeast and South regions of the country. In this context, the aim of this study was to identify and analyze the lawsuits for medicines in the State of Rio Grande do Norte, describing the sociodemographic, medical-sanitary and judicial characteristics of the processes, making an analysis in the light of current drug policies and evaluating its possible interfaces with the process of incorporating technologies into SUS. It was conducted a descriptive, exploratory and retrospective, whose unit of analysis was the individual processes requesting medicines from the State of Rio Grande do Norte, between the years 2013 to 2017. The data were collected from the State Department of Public Health (SESAP/RN), and the information on the cases was collected through consultation with the website of the Court of Justice of RN. Nine hundred eighty-seven (987) processes were analyzed, in which 1517 medicines were requested. Most of the claimants were female (58.8%), residing in the interior of the State, with an average age of 48.3 years, represented predominantly by public legal assistance (52.8%) and with prescription from private medical services (38.1%). Most of the requested drugs (61.7%) were not incorporated into SUS, however, in 75% of the cases, there was a therapeutic alternative. In 13.6% of the actions, at least 1 medicine was prescribed for off-label use. Even the judicialized drugs that were part of the National List of Essential Medicines (Rename), were constantly requested for indications not recommended in official protocols. In 68% of the cases, access to the drug was available, with the author responsible for the purchase in 56.1% of them, through blocking public funds. The most requested medicine was insulin glargine (74 lawsuits). Drugs not available in SUS and frequently requested in court demands tend to be incorporated later, becoming part of health policy. Of the 10 drugs with the highest number of lawsuits, 4 were subsequently incorporated into SUS, mainly insulin analogues. Regarding the process of incorporating these drugs, it was observed that internal demands predominated (60%), and the minority had economic assessments (40%), the main justification used to support decisions being the presence of scientific evidence. However, a change of position was observed after the expressive participation in public consultations and the judicialization of medicines is mentioned in some reports. The results showed that the judicial system has been consolidated as a way of accessing medicines in Rio Grande do Norte, including by citizens residing in the interior of the State, who obtain free legal assistance. The most of the drugs requested were not yet incorporated into SUS, and these requests frequently violated health and Pharmaceutical Assistance management rules. The blocking of public funds for the fulfillment of these decisions is another worrying factor for the SUS manager, as it compromises the execution of the programmed medicines policies, which impair their execution. In the process of incorporating drugs targeted by lawsuits, it was observed that despite the preponderance of the technical-scientific basis in decisions to incorporate drugs into SUS, there was an indirect influence of judicialization in the decision-making process (AU).

Aplicação de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) na tomada de decisão em hospitais / Application of health technology assessment (HTA) in the decision-making in hospitals

Objetivo: A incorporação de tecnologias em saúde por hospitais afeta o desempenho financeiro e assistencial do sistema de saúde de todo um país, e faltam informações na literatura sobre a aplicação de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) em hospitais no Brasil. Adicionalmente, há indícios de que a aplicação de ATS em hospitais pode melhorar o uso dos investimentos financeiros de todo o setor de saúde. O objetivo deste trabalho foi analisar a aplicação dos métodos de ATS na tomada de decisão em hospitais vinculados à Rebrats (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde). Métodos: Optou-se por utilizar o método da Grounded Theory, ou Teoria Fundamentada nos Dados, e os dados foram analisados com o uso do software ATLAS.ti. Foram realizadas entrevistas com gestores de 11 Núcleos de ATS (NATS), baseadas em roteiro semiestruturado preparado a partir dos 15 princípios orientadores para boas práticas de ATS em hospitais. Resultados: Os resultados indicaram que a ATS é aplicada de maneira incipiente no processo de tomada de decisão em hospitais. Conclusão: A análise do conteúdo das entrevistas permitiu, ainda, concluir que o sucesso dos NATS para a incorporação e desincorporação de tecnologias em saúde depende de uma cadeia de ações estratégicas relacionadas, e a falta de qualquer uma das etapas enfraquece, ou mesmo inviabiliza, a plena aplicação da ATS para a tomada de decisões em hospitais.

Objective: The incorporation of health technologies by hospitals affects the financial and healthcare performance of the health system of a whole country, and there is a lack in literature about the use of Health Technology Assessment (HTA) for decision making in Brazilian's hospitals. In addition, there is evidence that the application of HTA in hospitals can improve the use of financial investments of the whole health sector. The objective of this study was to analyze the application of HTA methods in decision making in hospitals linked to REBRATS (Brazilian Network for the Health Technologies Assessment). Methods: Grounded Theory methodology has been applied, and the interviews data were analyzed using the ATLAS.ti software. Interviews were conducted with managers of 11 hospital-based HTA units (called "NATS", Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde), based on a semi- -structured script prepared from the 15 guiding principles for good practices in hospital-based HTA units. Results: The results indicated that HTA is applied in an incipient way in the decision making process in hospitals. Conclusion: The analysis of the interviews' content also allowed us to conclude that the success of the hospital-based HTA units for the incorporation and disincorporation of health technologies depends on a chain of related strategic actions, and the lack of any of the stages weakens or even impedes the full application of HTA for decision-making in hospitals.

La Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Evaluaciones Económicas, como herramientas para la toma de decisiones en la atención primaria y la salud pública / A Avaliação de Tecnologias em Saúde e Avaliações Econômicas, como ferramentas para tomada de decisões em atenção primária e saúde pública / The Evaluation of Health Technologies and Economic Evaluations, as tools for decision making in primary care and public health

Los sistemas de salud se enfrentan al reto de decidir cuáles de las nuevas tecnologías disponibles deben ser utilizadas y estar disponibles con carácter prioritario a través de la cobertura estatal. De esta manera la Organización Mundial de la Salud (OMS) ratifica la importancia de la Evaluación de la Tecnologías Sanitarias (ETS), con el objetivo de fortalecer los sistemas de información y la capacidad de investigación en salud. El proceso de la preparación de un informe de ETS, requiere una búsqueda exhaustiva de la evidencia disponible; para su posterior síntesis y presentación a los interesados. Este es un paso crucial para que una tecnología sea considerada para su introducción en un sistema de salud; convirtiéndose en la cuarta y última barrera (Calidad, Seguridad, Eficacia y Costo-Efectividad); para la implementación de nuevas intervenciones en salud. Sin embargo, para determinar mejor el impacto presupuestario de las intervenciones, la ETS se basa en las herramientas proporcionadas por las Evaluaciones Económicas en Salud (EES), que pueden analizar los costos y las consecuencias clínicas del uso de una determinada tecnología particular para un problema de salud particular en un contexto particular. Esta información resulta vital cuando se consideran principios como la equidad o el costo de oportunidad (lo que se gasta en una intervención no se puede utilizar en otra), y, en última instancia, el limitado presupuesto de salud de los sistemas de salud.

Health systems have the challenge of deciding which of the new available technologies should be used and be available as a priority through state coverage. In this way, the World Health Organization (WHO) ratifies the importance of the Health Technology Assessment (HTA), with the aim of strengthening information systems and health research capacity. The process of preparing an HTA report requires an exhaustive search of the available evidence; for its subsequent synthesis and presentation to those interested in it. This is a crucial step for a technology to be considered for its introduction into a health system; becoming the fourth and final barrier (Quality, Safety, Efficiency and Cost-Effectiveness); for the implementation of new health interventions. However, to better determine the budgetary impact of the interventions, the HTA relies on the tools provided by the Economic Health Assessments (EHA); which can analyze both the costs and the clinical consequences of the use of a certain technology for a particular health problem in a particular context. This information is vital, when we consider principles such as equity, or the opportunity cost (what is spent in one intervention, cannot be used in another), and ultimately the limited health budget of health systems.

Os sistemas de saúde enfrentam o desafio de decidir quais das novas tecnologias disponíveis devem ser usadas e estar disponíveis como prioridade através da cobertura do estado. Dessa forma, a Organização Mundial da Saúde (OMS) ratifica a importância da Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), com o objetivo de fortalecer os sistemas de informação e a capacidade de pesquisa em saúde. O processo de preparação de um relatório de ATS requer uma pesquisa exaustiva das evidências disponíveis; para sua síntese e apresentação seguintes aos interessados. Este é um passo crucial para que uma tecnologia seja considerada para sua introdução em um sistema de saúde; tornando-se a quarta e última barreira (Qualidade, Segurança, Eficiência e Custo-Eficácia); para a implementação de novas intervenções de saúde. No entanto, para melhor determinar do impacto orçamentário das intervenções, a ATS conta com as ferramentas fornecidas pelas Avaliações Econômicas de Saúde (AES); que pode analisar os custos e as consequências clínicas do uso de uma determinada tecnologia para um problema de saúde particular em um contexto particular. Esta informação é vital, quando consideramos princípios como a equidade, ou o custo de oportunidade (o que é gasto em uma intervenção, não pode ser usado em outra) e em última instância, o orçamento limitado em saúde dos sistemas de saúde.